Aller au contenu

Médicaments & pharmacie

13 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins

Par R . Zaafarani
13 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins

Dans un point d’information, l’ANSM rapporte que le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a rendu, 13 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins.

Les maladies rares concernées sont :

1-La maladie de Niemann–Pick (acetylleucine),

2-La rétinite pigmentaire (oligonucléotide antisense),

3-Le syndrome de Lennox-Gastaut (cannabidiol),

4-Les maladies du spectre de la neuromyélite optique (inebilizumab),

5-Les tumeurs de la granulosa (kétoconazole, megestrol acétate),

6-Le sarcome des tissus mous (médicament chimique),

7-La maladie de Fabry (thérapie génique),

8-Le déficit en ornithine transcarbamylase (thérapie génique),

9-La gangliosidose à GM1 (thérapie génique),

10-La transplantation de cellules souches hématopoïétiques (thérapie cellulaire),

11-La thromboangéite oblitérante ou maladie de Buerger (thérapie cellulaire),

12-La mucoviscidose (peptide),

13-Le cancer de l’ovaire (nanoparticules de camptothécine).

Source : ANSM

ANSMMaladies rares

Information importante : les informations publiées sur Provita sont fournies à titre informatif et ne remplacent pas l'avis d'un médecin ou d'un pharmacien. Ne modifiez jamais un traitement sans avis médical.

À lire aussi