Quatorze avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins

Dans un point d’information, l’ANSM rapporte que le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA), réuni du 19 au 21 avril 2016 à Londres, a rendu, au cours de cette session, 14 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins.

– Les maladies rares concernées sont :

– La myosite à inclusions (arimoclomol)

– L’hémoglobinurie paroxystique nocturne (anticorps monoclonal)

– Le cancer des voies biliaires (médicament chimique)

– La rétinite pigmentaire (médicament chimique)

– La béta-thalassémie intermédiaire et majeure (thérapie génique)

– La sclérose latérale amyotrophique (médicament chimique)

– La cystite interstitielle (pentosan polysulfate)

– L’homocystinurie (cystathionine beta-synthase modifiée)

– La rétinite pigmentaire due à des mutations du gène RPGR (thérapie génique)

– La maladie du greffon contre l’hôte (rimiducid)

– Le cancer du poumon à petites cellules (rovalpituzumab)

– La mucoviscidose (association de nitrite de sodium et d’EDTA)

– L’adrénoleucodystrophie (temsirolimus)

– L’histiocytose langerhansienne (vemurafenib)

Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin de 3 médicaments ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché :

– DARZALEX (daratumumab) dans le traitement du myélome multiple

– GALAFOLD (migalastat) dans le traitement de la maladie de Fabry

– STRIMVELIS (thérapie génique) dans le traitement du déficit immunitaire combiné sévère (DICS) par déficit en adénosine désaminase (ADA)