Dix-neuf avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins

Dans un point d’information, l’ANSM rapporte que le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA), réuni du 17 au 19 janvier 2017 à Londres, a rendu, au cours de cette session, 19 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins.

Les maladies rares concernées sont :

• Le lymphome B diffus à grandes cellules (médicament chimique),
• Le syndrome de Dravet (oligonucléotide antisense),
• Le syndrome du X fragile (association d’alpha-tocophérol et d’acide ascorbique),
• La dyskinésie ciliaire primitive (médicament chimique),
• Le syndrome de Lennox-Gastaut (fenfluramine hydrochloride),
• Le cancer de l’estomac (médicament chimique),
• Le syndrome de la bronchiolite oblitérante (protéine recombinante),
• La mucoviscidose (association de tezacaftor et d’ivacaftor),
• La dystrophie musculaire des ceintures (protéine),
• Le myélome multiple (thérapie génique),
• L’épidermolyse bulleuse (thérapie génique),
• Le cancer du pancréas (anticorps monoclonal),
• Le syndrome myélodysplasique (anticorps monoclonal),
• Le neuroblastome (anticorps monoclonal radiomarqué),
• La maladie de Von Hippel-Lindau (propranolol hydrochloride),
• L’achondroplasie (FGFR3 recombinant),
• La sclérose latérale amyotrophique (acide tauroursodeoxycholique),
• La télangiectasie hémorragique héréditaire (thalidomide),
• La maladie d’Erdheim Chester (vemurafénib).

Source : ANSM