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Médicaments & pharmacie

L’ANSM : 10 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins

Par R . Zaafarani
L’ANSM : 10 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins

Dans un point d’information, l’ANSM rapporte que le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a rendu, 10 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins

Les maladies rares concernées sont :

  1. Le syndrome du X fragile (médicament chimique),
  2. L’hypertension artérielle pulmonaire (médicament chimique),
  3. Le traitement de la transplantation d’organe solide (rituximab, immunoglobuline humaine normale),
  4. Le syndrome d’Asherman (thérapie cellulaire),
  5. L’encéphalopathie néonatale (estetrol),
  6. Le myélome multiple (immunothérapie),
  7. La prévention de la toxicité au mercure (emeramide),
  8. Le déficit en ornithine transcarbamylase (ARN messager codant pour l’ornithineNtranscarbamylase),
  9. Le syndrome de déplétion de l’ADN mitochondrial (association de thymidine et de deoxycitidine).
  10. NATPAR (hormone parathyroïde) dans le traitement de l’hypoparathyroïdie.

ANSMMaladies rares

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